近日，北京大学教授、博雅辑因（北京）生物科技有限公司创始人魏文胜实验室报道了RNA单碱基编辑技术“LEAPER”的升级版本，可大幅提升体外和体内编辑的效率和精准性。相关论文发表于《自然—生物技术》。
LEAPER利用特殊设计的arRNA招募内源ADAR蛋白，将特定的腺苷转化为肌苷，实现对RNA的高效、精准编辑。该技术由魏文胜实验室研发并于2019年在《自然—生物技术》上首次报道。
“LEAPER 2.0版本经过多重设计改造，大幅提升在体外和体内的编辑效率，同时降低了脱靶效应。”魏文胜告诉《中国科学报》，“LEAPER在科学研究、疾病治疗等方面拥有可观的优势和潜能，我们一直致力于不断提升其效率和精准性，从而不断拓展其在疗法开发和基础研究方面的应用潜力。”
升级后，这项RNA基因编辑技术打开了进一步应用的大门。博雅辑因首席执行官魏东表示，针对LEAPER 2.0，他们在通过腺病毒相关病毒递送的多个临床前研究模型中取得了“令人兴奋的数据”，实现了其向体内RNA编辑疗法转化的概念验证。
