英国期刊《自然医学》发表了一篇健康论文,显示5名系统性红斑狼疮患者在CAR-T细胞治疗后处于17个月的无药缓解期。
系统性红斑狼疮是一种自身免疫性风湿性疾病,全球发病率约为0.1%,在年轻女性中发病率较高。这种终身疾病是由自身抗体(攻击自身细胞的免疫防御分子)引起的。它影响关节和皮肤,并可能对器官造成严重损害,包括肾脏、大脑和心脏。大多数患者接受糖皮质激素和T细胞或产生抗体的B细胞治疗。但这些治疗方法往往无效,目前也没有根治的方法。
CAR-T疗法是指嵌合抗原受体的T细胞免疫疗法,其中T为T淋巴细胞,是人类白细胞的一种。来源于骨髓造血干细胞,能在人体血液、淋巴及周围组织器官中发挥免疫功能。CAR负责“定位和导航”,帮助识别体内的肿瘤细胞。因此,CAR-T疗法可以简单理解为精准靶向治疗,快速高效,在临床肿瘤治疗中显示出非常好的前景。
这一次,德国埃尔兰根-纽伦堡大学的研究小组用改良的抗CD19嵌合抗原受体(CAR)T细胞治疗了5名难治性SLE患者(4名女性,1名男性,中位年龄22岁)。这些细胞旨在通过靶向在其表面产生的CD19蛋白来消除产生抗体的B细胞。
随访(治疗后3-17个月)显示,所有患者症状均有改善,包括内脏器官负担减轻,与疾病相关的自身抗体消失,因此无需传统治疗。与普通CAR-T细胞疗法相关的副作用是轻微的(例如发热),并且没有观察到感染。
尽管这些发现可能为SLE患者提供了一种新的治疗选择,但仍需要在更大规模的临床试验中进行更长时间的随访,以确定CAR-T细胞治疗在这种情况下的安全性和有效性。